/این درمان امیدی تازه برای بیماران هموفیلی است/ طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.